Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 do các nhà khoa học Mayo Clinic dẫn đầu ghi nhận vaccine camupepimut kích hoạt phản ứng miễn dịch chống đột biến gene KRAS ở gần 99% bệnh nhân được đánh giá. Kết quả công bố trên tạp chí Nature Medicine ngày 30/10 mở ra triển vọng điều trị ung thư tuyến tụy, dù hiệu quả ngăn tái phát vẫn cần được chứng minh.
Vaccine nhắm vào đột biến gene gây ung thư
Ung thư tuyến tụy là một trong những bệnh ung thư có tiên lượng xấu, nguy cơ tái phát cao ngay cả sau phẫu thuật và hóa trị. Theo một số ước tính, tỷ lệ tái phát có thể lên tới 80%.
Một trong những mục tiêu được giới khoa học tập trung nghiên cứu là gene KRAS. Đột biến gene này xuất hiện trong khoảng 90% trường hợp ung thư biểu mô tuyến ống tụy, dạng ung thư tuyến tụy phổ biến nhất, và có liên quan đến sự phát triển của tế bào ung thư.
Từ đặc điểm đó, các nhà khoa học tại Mayo Clinic đã thử nghiệm vaccine camupepimut, được thiết kế để huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư mang 7 dạng đột biến KRAS phổ biến.
Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn 2 có 144 bệnh nhân ung thư tuyến tụy mang đột biến KRAS, từng được phẫu thuật và hóa trị. Trong đó, 96 người được tiêm vaccine, 48 người thuộc nhóm đối chứng. Khi bắt đầu nghiên cứu, tất cả bệnh nhân đều không có dấu hiệu ung thư có thể phát hiện qua chẩn đoán hình ảnh.
Kết quả cho thấy, trong 90 bệnh nhân được tiêm vaccine đủ điều kiện đánh giá, có 98,9% ghi nhận phản ứng tế bào T gia tăng đối với các đột biến KRAS. Hơn 80% bệnh nhân có mức đáp ứng miễn dịch tăng ít nhất 9 lần so với trước khi tiêm.
Đây là tín hiệu cho thấy vaccine có khả năng kích thích hệ miễn dịch nhận diện những đột biến liên quan đến ung thư tuyến tụy.
Đáp ứng miễn dịch mạnh nhưng chưa chứng minh giảm tái phát
Bác sĩ Ben George, chuyên gia ung thư tại Mayo Clinic, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết ung thư tuyến tụy từ lâu là căn bệnh khó điều trị bằng liệu pháp miễn dịch.
“Chúng tôi đã chứng minh rằng có thể huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện các đột biến KRAS này”, ông George nói.
Tuy nhiên, theo ông, vấn đề cần làm rõ tiếp theo là liệu phản ứng miễn dịch đó có thể làm thay đổi diễn tiến bệnh hay không.
Thực tế, thử nghiệm chưa ghi nhận sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về thời gian sống không bệnh giữa nhóm tiêm vaccine và nhóm đối chứng. Vì vậy, chưa thể kết luận camupepimut giúp ngăn ung thư tái phát hoặc kéo dài thời gian sống.
Một phân tích thăm dò cho thấy những bệnh nhân có phản ứng miễn dịch mạnh hơn dường như có thời gian sống không bệnh dài hơn. Dù vậy, kết quả này cần được xác nhận bằng các nghiên cứu tiếp theo.
Sự khác biệt giữa khả năng kích hoạt miễn dịch và hiệu quả điều trị là điểm cần được phân biệt khi đánh giá kết quả thử nghiệm. Một vaccine tạo đáp ứng miễn dịch mạnh chưa đồng nghĩa với việc đã chứng minh được lợi ích sống còn cho người bệnh.
Chờ thử nghiệm giai đoạn 3
Sau kết quả bước đầu, nhóm nghiên cứu dự kiến triển khai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, bổ sung các liều vaccine tăng cường và đánh giá khả năng kết hợp camupepimut với những phương pháp điều trị ung thư khác.
Nghiên cứu diễn ra trong bối cảnh vaccine điều trị ung thư đang có thêm những tiến triển. Trước đó, vaccine mRNA cá nhân hóa của Merck và Moderna đã ghi nhận mức giảm 42% nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân ung thư hắc tố khi kết hợp với liệu pháp miễn dịch tiêu chuẩn, so với chỉ sử dụng phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
Một hướng nghiên cứu vaccine mRNA cá nhân hóa khác dành cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy cũng ghi nhận 7 người có đáp ứng miễn dịch vẫn sống khỏe mạnh tại thời điểm báo cáo trong năm 2026. Tuy nhiên, những kết quả này chưa đủ để khẳng định hiệu quả điều trị trên phạm vi rộng.
Đối với camupepimut, kết quả giai đoạn 2 đã cho thấy khả năng kích hoạt hệ miễn dịch chống đột biến KRAS ở tỷ lệ bệnh nhân rất cao. Song câu hỏi quyết định vẫn là liệu vaccine có thực sự giúp giảm tái phát và kéo dài thời gian sống hay không.
Câu trả lời sẽ phụ thuộc vào các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo. Trước khi có bằng chứng xác thực, camupepimut vẫn là vaccine điều trị ung thư tuyến tụy đang trong giai đoạn nghiên cứu, chưa phải phương pháp điều trị đã được chứng minh hiệu quả.